據(jù)科技日報電（記者 劉霞）日本大阪大學科學家首次利用人類誘導多能干細胞（iPS）轉(zhuǎn)化而來的角膜組織,，修復了4名角膜緣干細胞缺乏癥（LSCD）患者的角膜,。結(jié)果顯示，其中3名患者視力得到顯著改善,，持續(xù)時間長達一年,。研究團隊計劃開展更大規(guī)模的臨床試驗,，以深入探究這一療法的確切療效。相關(guān)論文發(fā)表于最新一期《柳葉刀》雜志,。
       角膜的最外層（上皮）由角膜緣環(huán)內(nèi)的干細胞儲庫維持,。這些干細胞通過增殖，持續(xù)為角膜提供上皮細胞,，維持其健康狀態(tài),。當角膜緣干細胞耗盡時，人就會患上LSCD,。隨著病情惡化,，疤痕組織會覆蓋角膜，最終致人失明,。
       LSCD可能由眼睛創(chuàng)傷,、自身免疫能力低下或遺傳性疾病等引起，目前治療方法有限,，且療效往往難以預測,。
       為攻克這一醫(yī)學難題，大阪大學西田幸二團隊另辟蹊徑,，使用iPS細胞來進行角膜移植,。他們從健康捐贈者身上采集血細胞,，將其重新編程為胚胎樣狀態(tài)，進而再將這些胚胎樣細胞轉(zhuǎn)化為角膜上皮細胞,。
       在2019年6月至2020年11月間,，研究團隊招募了兩名女性和兩名男性，年齡介于39—72歲之間,，且雙眼均患LSCD,。在手術(shù)過程中，研究團隊首先切除了患者一只眼睛角膜上覆蓋的瘢痕組織層,，隨后在其上縫合人源iPS角膜上皮細胞,，并為患者佩戴了柔性保護性隱形眼鏡。
       術(shù)后,，研究團隊開展了為期1年的隨訪,，并額外進行了1年安全監(jiān)測。結(jié)果顯示,，在1年隨訪期內(nèi),，3名患者的視力情況持續(xù)穩(wěn)定改善，1名患者視力情況出現(xiàn)輕微倒退,。在移植手術(shù)兩年后,，所有患者均未出現(xiàn)嚴重副作用。移植物未形成腫瘤——有些iPS細胞會出現(xiàn)這一風險,，且移植細胞也未顯示出被受體免疫系統(tǒng)攻擊的跡象,。
       盡管目前尚不清楚究竟是何種原因?qū)е禄颊咭暳Ω纳疲�研究團隊提出了幾種可能：移植細胞在受體的角膜中增殖,；移植手術(shù)前去除疤痕組織,，促進了角膜的恢復；或者移植引發(fā)受體自身細胞從眼睛其他區(qū)域遷移,，從而使角膜重煥生機,。
       研究團隊計劃明年3月啟動更大規(guī)模臨床試驗，以評估該療法的效果,。