據(jù)新華社電（記者 張建新）4月17日是第36個“世界血友病日”，主題是“認識出血性疾病,，積極預防和治療”,。專家提出，要提高全社會對血友病的關注和支持,，科學防治出血,，優(yōu)化防治策略，加強規(guī)范診療,。
       中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）血栓止血診療中心主任楊仁池教授介紹,，血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，包括血友病A和血友病B兩種,。血友病A表現(xiàn)為凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏,，血友病B則表現(xiàn)為凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，兩者都是由相應的凝血因子基因突變引起的,�,；颊邥�終身伴有凝血功能障礙，皮膚,、關節(jié),、肌肉、黏膜,、內臟等都有可能發(fā)生反復自發(fā)性出血,，致殘率高，嚴重影響正常的成長,、學習,、工作和生活，因此又被稱為“玻璃人”,。
       中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）主任醫(yī)師薛峰說，血友病的常規(guī)治療方式是注射凝血因子，分為按需治療和預防治療兩種方式,。按需治療指患者發(fā)生出血后補充凝血因子,，達到止血、止疼和挽救生命的目的,。預防治療又稱為規(guī)律性的替代治療,，即在患者未出血的時候，定期輸入凝血因子,，使患者體內的凝血因子達到一定的水平,，從而預防出血。
       用替代療法治療血友病,，雖然可以改善血友病患者的生活質量,，但卻無法治愈疾病。重型病人一周需要治療兩到三次,，且需要終身治療,，治療費用高昂，給家庭和社會帶來沉重的負擔,。
       中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（血液學研究所）張磊教授團隊2019年啟動了亞洲首個以肝臟靶向腺相關病毒AAV為載體的血友病B基因治療臨床研究,，目前50例血友病B患者在接受基因治療后，絕大部分患者均無任何過度出血,，也無需再輸注凝血因子,，使血友病的臨床治愈成為可能。
       記者了解到,，2009年11月,，我國開始建立血友病病例信息管理制度，全面了解血友病患者基本信息和凝血因子類制品臨床應用情況,，進一步規(guī)范血友病診療工作,，保障醫(yī)療質量和醫(yī)療安全，各種公益基金會和慈善組織也為血友病患者的治療費用提供部分補償,，進一步降低患者的治療負擔,。楊仁池說，希望血友病患者及其家庭成員提高對于疾病的認識,，科學預防,，積極治療，降低血友病發(fā)病率,，使血友病患者的生活質量得到大幅提高,。同時，呼吁各地醫(yī)保部門完善相關政策,，為患者接受治療提供保障,。