據(jù)科技日報訊（記者 王春）當前，全球超80%的罕見病由基因突變導致,�,；�因治療作為具有一次性治愈潛力的新型療法，通過修復(fù),、替換或抑制突變基因來治療疾病,，可最大程度針對病因，糾正潛在的遺傳缺陷,，實現(xiàn)更精準有效的治療,。
       我國基因治療行業(yè)在歷經(jīng)40年起伏波折后，進入了黃金時代,。2015—2020年,，國內(nèi)累計開展約250項細胞和基因治療臨床試驗,，在產(chǎn)品管線開發(fā)上居世界前列。
       2022年1月,，輝大（上海）生物科技有限公司（以下簡稱輝大基因）自主研發(fā)了我國首個CRISPR-Cas13 RNA編輯系統(tǒng),。2023年5月，輝大基因自主開發(fā)的新型DNA編輯系統(tǒng),，實現(xiàn)了中國首個CRISPR-Cas12i系統(tǒng)底層專利的海外布局突破,。輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人、總裁兼大中華區(qū)總經(jīng)理姚璇博士說,，RNA編輯技術(shù)和DNA編輯技術(shù)取得突破,，為中國未來基因編輯技術(shù)的產(chǎn)品落地和商業(yè)化解決了關(guān)鍵問題。
       不同于細胞治療已有產(chǎn)品在國內(nèi)獲批上市,，基因治療領(lǐng)域急需一款國內(nèi)自主研發(fā)的基因編輯治療產(chǎn)品獲批,，給予基因治療企業(yè)和罕見病患者一定信心。多位專家預(yù)測,，我國的基因治療產(chǎn)業(yè)在未來三到五年內(nèi),，或?qū)⒂瓉淼谝豢钌鲜挟a(chǎn)品。